7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
二十大代表风采丨“千里背母上大学”的刘秀祥返乡任教十年：一个都不放弃******
中新网贵阳10月7日电 题：“千里背母上大学”的刘秀祥返乡任教十年：一个都不放弃
作者 周燕玲
2022年，是刘秀祥回到家乡贵州省黔西南布依族苗族自治州望谟县教书育人的第十个年头，身为望谟县实验高中副校长的他，更为人熟知的一个身份，是14年前“千里背母上大学”的主人公。
“80后”的刘秀祥出生在望谟县弄林村，幼年时父亲因病去世，母亲因伤心过度患上了精神疾病。小学三年级时，哥哥姐姐外出谋生，母亲病情加重，家庭生活的重担全压在了刘秀祥身上。
命运的苦难并没有将他击垮，反而更加刻苦，小升初时以全县第三名的成绩考到县城中学。从老家到县城，刘秀祥携母踏上了漫漫求学路。进入高中，一边努力学习，一边利用课余时间捡废品维持生计，他累并憧憬着。
2007年高考，他却因病失利；2008年再次奋战考到山东上大学，当年9月他再次带着母亲去求学，“千里背母上大学”的他感动了无数人。走出大山进入大城市，是很多山里孩子的梦想，刘秀祥也是这样想的。2012年，刘秀祥即将大学毕业，最初他并不打算回贵州工作，而是计划在外省找一份好工作，再寄钱回去帮助需要帮助的人。
然而，因为刘秀祥大学期间资助的一个妹妹刚好初三毕业，却选择了不读书，无论刘秀祥怎样劝都没有用。于是，刘秀祥毅然选择回到望谟县，他要去告诉那些曾经像他一样贫困的孩子或是迷茫中的孩子，“人生一定要有梦想，即使遇到困难和挫折快要放弃时，一转身我就站在身后。”
资料图：刘秀祥在瓮安县与学生们交流。 受访者供图“我能给予他们动力，为什么？刘秀祥能走出来，他们一定能走出来，因为他们不需要像我那样带着母亲四处奔波，不需要像我那样艰辛。”刘秀祥坦言，自己通过读书走出了大山，看到了外面世界的美好，想回来告诉山里的孩子外面的世界很美好。
2012年，回到望谟县的刘秀祥成为一名乡村教师，同年8月他发起“助学走乡村行动”，最初主要是进行劝学活动。刚开始是他自己和几个老师，骑着摩托车走村串寨，四处劝学。因为很多家长的不支持，刘秀祥吃了不少闭门羹。
“曾遇到一个小女孩，由于父母思想落后，初三毕业后，家人就安排外出务工补贴家用。”于是，刘秀祥就骑着摩托车去劝说，无论他怎么讲，学生家长就是不让孩子回校读书，半年时间刘秀祥去了12次，最后一次惹怒了学生家长，家长把拴着的狗给放了，刘秀祥被恶狠狠的狗追着满村跑一头栽到坎下，后脑勺被磕破了，至今还留有疤痕。
然而，越是这样，越坚定了刘秀祥劝学的信心。10年来，刘秀祥骑坏了8辆摩托车，遭受不解和谩骂的他却从未想过放弃，成功让1800多位学生重返校园。劝学期间，刘秀祥又发现，劝回学校的孩子没过多久又不见了，主要原因是学生家里生活困难。
资料图：刘秀祥在与学生互动。 受访者供图为此，刘秀祥开始了助学活动，最初是他自己出钱，后来又找朋友、找同事借钱。由于捐资助学体量大，刘秀祥就拿着孩子的资料去找县城的“小老板”，他去过五金店、餐馆、超市等地，用他的话说，“为了孩子，自己可以连尊严都不要。”
助学期间，刘秀祥还时刻呵护学生的自尊心。2013年，刘秀祥班上有一位女学生一周内找了他五次，每次都是同一个话题，就是不读书要外出务工，后来刘秀祥去学生家里家访才得知，她妈妈和叔叔智力障碍，爷爷年迈多病，她和弟弟上学，只靠父亲一人务农养家。
当时，刘秀祥没有资助的资源，就自己出钱解决那位女学生的学费和生活费，“但是孩子自尊心很强，她看到我资助的还有许多同学，她死活不要，后来就骗她说是对接外面好心人资助的。”
直到那位女学生考上大学，一次偶然的机会，她在刘秀祥家里看到了自己曾经写给资助人的所有信件，她才知道一直是刘秀祥在资助自己。如今，那位女学生已大学毕业，并回到望谟工作。
2016年开始，刘秀祥围绕公益讲座、教师培训、学生德育教育、学生资助成立名师工作室，吸引校内、校外的教师加入其中，通过演讲，刘秀祥助学活动的队伍和资源逐渐增加，有教师、企业、爱心人士，甚至教出来的学生也加入进来。
资料图：刘秀祥在望谟县实验高中给学生们作主题班会。 受访者供图10年间，刘秀祥发起的助学活动涵盖了小学、中学和大学的学生，目前对接资助的孩子有4200多人。10年教育路，刘秀祥见证和参与家乡的发展，2012年望谟县1000多名学生参加高考，考上本科仅70人，10年后的2022年，望谟县全县参加高考的人数2420人，本科上线人数达1302人，教育质量从黔西南全州挂末提升到全州前三。
“十年教育的生涯让我意识到，越是偏远的地方越需要优质的教育，每个孩子都应该有更好的未来，无论他出生在哪里。”刘秀祥说，未来会一如既往地走下去，充分发挥名师(劳模)工作室的引领和辐射作用，一个都不放弃，帮助孩子们树立自信，让更多孩子通过读书走出大山改变命运。
作为出席中国共产党第二十次全国代表大会的代表，同时也是千万个扎根山区教育工作者中的一员，刘秀祥坦言，自己主要关注乡村教育和乡村教师方面，希望充分利用好特岗教师资源和发挥好特岗教师的作用，同时给予更多山区乡村教师学习成长的机会和平台。(完)
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